Si chiama Hemgenix, è una terapia genica per trattare l'emofilia B e costa 3,5 milioni di dollari a dose
La Food and drug administration (Fda), ente regolatorio statunitense, ha approvato il farmaco più costoso al mondo. Si tratta di un medicinale per curare l'emofilia B, una malattia genetica rara. Si chiama Hemgenix ed è una terapia genica prodotta dall'azienda farmaceutica Csl Behring. Costerà 3,5 milioni di dollari a dose, il che, come riporta Bloomberg, lo rende il farmaco più costoso al mondo.
Secondo gli studi clinici condotti finora, Hemgenix sarebbe in grado di eliminare, in oltre metà dei pazienti testati, gli episodi di sanguinamento associati alla malattia, con un potenziale risparmio sui costi sanitari. In Europa, il medicinale è ancora in fase di valutazione da parte dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema).
