I farmaci orfani per le malattie rare vanno valutati in modo diverso

«Vi è la necessità di rivedere l’attuale approccio valutativo per i farmaci orfani, assicurando che i criteri di valutazione ne riconoscano l’unicità e garantendo così l’accesso tempestivo ai trattamenti innovativi per i pazienti affetti da malattie rare»: lo ha dichiarato Francesco Macchia di RareLab, commentando quanto emerso dal Libro Bianco “Il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura”, frutto di un’indagine condotta dalla stessa RareLab e da Pharma Value, sull’effettivo impatto dell’uso dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani per le malattie rare Tanti farmaci uguali, uno al centro è diverso dagli altri Vengono definiti “farmaci orfani” quelli destinati alle malattie rare I farmaci orfani sono prodotti caratterizzati, per loro stessa definizione, dall’assenza di alternative terapeutiche perché rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti. Per questo motivo, nel processo di determinazione del prezzo e del rimborso, sarebbe necessario che venissero utilizzati comparatori adeguati alle specifiche caratteristiche di questi prodotti. Attualmente, invece, nel caso dei farmaci orfani vengono spesso utilizzati, come comparatori, farmaci con indicazione di utilizzo off-label(cioè secondo indicazioni non autorizzate) oppure farmaci con brevetto scaduto. Cliccare sull'immagine per continuare a leggere....